这一“成都造”创新药纳入国家突破性治疗品种名单

记者13日从成都天府国际生物获悉，园区企业康诺亚生物医药科技有限公司自主研发的BCMA x CD3 TCE（T Cell Engager，T细胞衔接器）CM336被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种名单，标志着该创新药在恶性血液病和罕见病领域的治疗潜力获得认可。

据悉，突破性治疗药物认定旨在加快具有重大临床价值、临床急需的创新药临床开发和审评，通常被授予用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。

此次纳入突破性疗法的适应症为既往接受过硼替佐米和CD38单抗治疗的复发或难治性轻链型淀粉样变。据介绍，原发性系统性轻链型淀粉样变是被列入《第一批罕见病目录》的恶性血液病，由单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠、沉积于多器官导致功能衰竭，严重心脏受累患者中位生存期不足1年，临床高度凶险。

目前，复发/难治性患者无标准治疗方案、无获批专用药物，存在巨大未被满足的临床需求。而CM336的临床开发有望早日填补这一全球临床空白，通过创新机制为患者带来更长生存获益及生活质量改善。

作为康诺亚自主研发的创新型T细胞重定向双特异性抗体药物，目前CM336已在多发性骨髓瘤临床研究中展现优异疗效，并在原发性自身免疫性血小板减少症、自身免疫性溶血性贫血适应症斩获FDA快速通道资格、孤儿药资格。

（记者 吴怡霏）

编辑：许成嵩

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